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京大iPS細胞研究所の堀田助教と李紅梅大学院生らの研究グループが筋ジストロフィー患者由来のiPS細胞を使い、遺伝子改変技術による原因遺伝子の修復に成功したと発表がありました。筋ジストロフィー(DMD)とは、遺伝子の機能不全によってたんぱく質が生成されず、筋肉が衰弱していく厚生労働大臣が定める難病で、約20年間も改善策が見られなかったそうです。iPS細胞を用いた医療実用まで、まだまだ時間がかかると思いますが、その日が来るのを待ち望んでおられる方の為にも一日も早く実用される事を望みます。
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